Liệu pháp CAR-T khai thác hệ thống miễn dịch để tạo ra một loại "thuốc sống" có thể tìm và tiêu diệt u nguyên bào thần kinh ở trẻ em.
Nghiên cứu được thực hiện bởi các chuyên gia tại Bệnh viện Nhi đồng Bambino Gesu, được công bố vào ngày 7 tháng 4. Liệu pháp tế bào CAR-T, từng được sử dụng để chống lại bệnh bạch cầu và các bệnh ung thư máu khác. Đây là lần đầu tiên các chuyên gia đạt được kết quả của một thử nghiệm điều trị với các khối u rắn.
U nguyên bào thần kinh là một loại ung thư hiếm gặp, bất thường xảy ra ở tuyến thượng thận của trẻ sơ sinh. Các phương pháp điều trị trước đây bao gồm hóa trị, phẫu thuật và xạ trị, tùy thuộc vào giai đoạn ung thư và các yếu tố khác. Chúng thường rất phức tạp, kết quả không nhất thiết phải khả quan.
Sử dụng phương pháp mới, 9 trong số 27 trẻ không còn dấu hiệu ung thư trong suốt 6 tuần điều trị. Hai con sau đó tái phát và tử vong. Kết thúc thử nghiệm, 11 đứa trẻ sống sót.
Theo Tiến sĩ Carl June của Đại học Pennsylvania, người tiên phong trong liệu pháp CAR-T, tất cả 27 trẻ em sẽ chết nếu không tham gia nghiên cứu và sử dụng liệu pháp mới.
Ban đầu, các nhà khoa học đã thu thập các tế bào T của bệnh nhân và đẩy chúng sinh sôi nảy nở trong phòng thí nghiệm. Sau đó, họ tiêm chúng trở lại cơ thể bệnh nhân thông qua đường truyền tĩnh mạch, khiến chúng tiếp tục nhân lên. Từ đây, các tế bào T sẽ ghi nhớ và tự tiêu diệt khối u. Quá trình này được gọi là "thuốc sống" của chính cơ thể.
Hình ảnh hiển vi của một u nguyên bào thần kinh điển hình. Hình ảnh: Viện ung thư quốc gia
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt sáu liệu pháp dựa trên CAR-T cho bệnh nhân ung thư máu. Tuy nhiên, thành công của nó trong điều trị khối u rắn là khó nắm bắt.
Tiến sĩ Robbie Majzner, Đại học Y khoa Stanford, cho biết đây là nghiên cứu có sự kết hợp độc đáo giúp tế bào biến đổi và nhân lên tồn tại lâu dài, tiêu diệt khối u ung thư.
Tiến sĩ Franco Locatelli, đồng tác giả của nghiên cứu, cho biết ông và các đồng nghiệp cũng thiết lập một "công tắc an toàn" để loại bỏ các tế bào đã biến đổi nếu bệnh nhân có phản ứng nghiêm trọng. Thông thường, ở trẻ em, liệu pháp CAR-T có tác dụng phụ là kích thích miễn dịch hoạt động quá mức, còn được gọi là "hội chứng giải phóng cytokine". Công tắc an toàn sẽ giúp ngăn chặn điều này.
Thúc Lĩnh (Dựa trên AP)
